臨床試験参加目的

臨床試験はその種類により臨床薬理、治療的探索、治療的確証、そして治療的使用で区分され、初期の臨床試験を通じて短期間の安全性および耐薬性を評価します。そして薬動学、薬力学の情報および初期治療的な探索臨床試験の適切な用量範囲と投与日程を決めるのに必要な情報を得ることができます。

初期臨床試験とは臨床試験用医薬品をはじめ人に投与することを言います。本開発段階での臨床試験は一般的な治療の目的でされず、健康なボランティアに行います。しかし深刻な潜在的な毒性が含まれている薬物の場合、例えば抗がん剤などの細胞毒性薬物は一般的に患者を対象にして臨床試験を行います。観察の妥当性のため無作為割付けおよび冒険設計をすることもあります。初期臨床試験で実施される研究は次の評価中一種類の評価または何種類の評価が複合的に実施されます。

初期安全性および耐薬性評価

臨床試験用医薬品を最初または連続に投与することによって、臨床試験用医薬品の予測用量範囲についての耐薬性と異常反応の様相を決めることになりますが、このような臨床試験は一般的に単一、反復投与設計を致します。

薬動学的評価

開発期間中には薬物の吸収、分布、代謝あとは排泄に対しての特性究明をしなければなりません。このような特性究明は初期臨床試験での重要な目的です。薬動学評価は独立な研究を通じて評価されたり、有効性、安全性、または耐薬性研究の一部分として行われることもありますが、薬動学的研究は薬物の清掃率を評価したりプロドラッグまたは代謝体の蓄積可能性、そして潜在的な薬物―薬物相互作用評価にとても重要視し、以後に行われる臨床試験とつながることもあります。多くの経口製剤、特に溶出速度改善製剤において、薬物の生体利用率に対する飲食物の効果に関する研究は大事で、体内清掃率機能（腎不全または癌機能不全）が損傷された患者、高齢者、小児、女性そして特定人種と同じ特殊集団での薬動学的な情報も得らなければなりません。薬物―薬物相互作用についての研究は多くの薬物において大切です。一般的にこのような研究は初期臨床試験以後にいろいろな段階の臨床試験で行われますが、動物研究および代謝と潜在的な相互作用を評価するin vitro研究が初期臨床試験よりも初期に行われています。

薬力学的評価

対象薬物および結果変数を考慮して健康なボランティアまたは対象疾患を持っている患者から薬力学的研究および薬物血中濃度に関する研究（PK/PD研究）を行います。適切な測定方法があれば、薬力学的な資料を通して患者から初期活性および潜在的な効果を評価することができますし、追加研究で用法、用量を決定につながります。

初期薬物活性評価

次的な目標として活性または潜在的な治療利益に関する予備研究を行います。
一般的にこのような研究は追加段階で行われますが、短期間の薬物露出で 薬物活性が評価される場合には可能です。